La Esclerosis Lateral Amiotrófica (E.L.A.) es una enfermedad neurodegenerativa en la que las neuronas que controlan los músculos del movimiento voluntario (motoneuronas) mueren.
La consecuencia es una debilidad progresiva que avanza hasta la parálisis total del enfermo, incluida la capacidad de comer, hablar, respirar... normalmente se muere por insuficiencia respiratoria en un término de 2 a 5 años en un 80% desde el inicio de la enfermedad, aunque en algunos casos el problema continúa durante numerosos años.
Sin cura conocida en la actualidad y a la espera de avances en la investigación que permitan alargar la supervivencia e incluso cronificar o curar la enfermedad, las opciones se centran en los tratamientos de Fisioterapia para mantener el máximo de movilidad posible y evitar espasmos y rigidez, las Ayudas técnicas que posibiliten al enfermo seguir comunicándose con su entorno y por supuesto, el Apoyo psicológico y social tanto a los afectados como a sus familias, objetivos todos ellos en los que la Plataforma de Afectados de ELA juega un papel fundamental.
La investigación farmacológica también ha ido consiguiendo avances que se han materializado en fármacos que consiguen mejorar la calidad de vida del paciente, como Riluzol que consigue retrasar la realización de traqueotomía o la dependencia de ventilación asistida pudiendo incrementar la sobrevivencia por unos 3 a 5 meses. En su presentación Teglutik®, por su galénica adaptada a cualquier etapa de la enfermedad, se consigue una administración del Riluzol más segura, exacta, cómoda y adecuada.
Recientemente, la empresa farmacéutica AB Science SA, anunciaba el primer ensayo exitoso de fase 3 de Masitinib, un inhibidor de tirosina quinasa en el tratamiento de la ELA, cuyo mecanismo de acción se basa en el objetivo de las células neurológicas aberrantes a través de CSF1R, proporcionando un efecto neuroprotector y ralentizando la neurodegeneración.